Sviluppo di un nuovo concentrato di Fattore V plasma derivato come farmaco orfano per la terapia della paraemofilia
Il progetto ha lo scopo di sviluppare, come farmaco orfano, un concentrato di FV da plasma umano in grado di prevenire e trattare le emorragie dei soggetti carenti. Allo stato attuale non è disponibile sul mercato alcun concentrato a base di FV e gli episodi emorragici acuti dei pazienti con deficit di tale fattore vengono trattati con Plasma Fresco Congelato in modo da mantenere i livelli ematici di FV sopra il 20%; a tal fine spesso è necessaria l’infusione di 750-1000 ml di liquidi con possibili effetti collaterali quali: sovraccarico di volume, reazioni allergiche e sviluppo di alloanticorpi.
- Codice progetto:
- MISE - Accordi Innovazione 2018
- Valore totale:
- 10.702.500,00 €
- Scadenza:
Soggetti attuatori
Imprese
Kedrion SpA
Organismi di ricerca
CNR
Università Federico II
Università Vanvitelli
Ceinge SCARL
Lo scarso interesse commerciale per un prodotto a base di FV deriva dal fatto che tale patologia è estremamente rara (prevalenza di 1:1.000.000) e la conoscenza delle manifestazioni cliniche non chiara a causa del basso numero di soggetti coinvolti. Un concentrato di FV potrebbe essere utilizzato anche per un’altra patologia rara quale la carenza congiunta di FV e FVIII, con prevalenza simile ed episodi emorragici che, con una frequenza maggiore, si estrinsecano in emartri.